LA FDA aprueba una nueva terapia de células CAR-T para tratar linfomas en adultos | Nación Farma

LA FDA aprueba una nueva terapia de células CAR-T para tratar linfomas en adultos

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Dentro de los linfomas, los LNH son cánceres que comienzan en determinadas células del sistema inmune, que pueden manifestar un rápido crecimiento , lo que los torna muy agresivos, o ser de crecimiento más lento y menor malignidad.

Dentro de los LNH, el linfoma difuso de células B grandes (LBDCG) es el subtipo histológico más común en adultos, representando aproximadamente un 30-40%  de los cánceres diagnosticados en el occidente. Dentro de sus características,  manifiesta una gran heterogeneidad, tanto a nivel de la presentación clínica, morfología celular, en hallazgos moleculares, así como en la expresión para diferentes tipos de anticuerpos. Su pronóstico y respuesta a tratamiento varía según el tipo celular del cual provenga.

En estas últimas décadas, el desarrollo de la biología molecular y de la inmunogenética ha tenido una repercusión muy positiva en lo que se refiere a la clasificación más acuciosa, tratamiento y pronóstico de estas enfermedades.

Yescarta: nueva droga aprobada por la FDA

La FDA aprobó recientemente Yescarta (ciloleucel axicabtageno), de laboratorio Kite Pharma Inc. una terapia génica basada en células T receptoras de antígenos quiméricos (RAQ), para el tratamiento de pacientes adultos con ciertos subtipos de linfoma de células B grandes que no han respondido bien a un primer tratamiento o que han presentado recaída después de al menos otros dos tipos de tratamiento.

Yescarta corresponde a la segunda terapia genética aprobada por la FDA, ya que en agosto aprobó una terapia de las células T con RAQ de características similares, para el tratamiento de la leucemia infantil.

Indicaciones del fármaco

Yescarta está aprobado para ser utilizado en pacientes adultos con linfoma de células B grandes, incluido DLBCL, linfoma mediastínico primario de células B grandes, linfoma de células B de alto grado y DLBCL que surge de un linfoma folicular, sólo después de haber sido sometido al menos a otros dos tipos de tratamientos que resultaron fallidos.

Peter Marks, Director del FDA’s Oncology Center of Excellence (CBER) indicó: “La aprobación de Yescarta lleva esta clase innovadora de terapias de células CAR-T a un grupo adicional de pacientes con cáncer con pocas opciones más: los adultos con ciertos tipos de linfoma que no han respondido a tratamientos previos“.

Yescarta no está indicado para utilizar como terapia en pacientes con linfoma primario del SNC.

Cada dosis de Yescarta es producida a partir de la utilización del sistema inmune del propio paciente, al recolectar sus linfocitos T, que son genéticamente modificados, incorporándoles un nuevo gen que ataca y produce la lisis selectiva las células del linfoma, tras ser reinfundidos en el enfermo.

Seguridad y efectos secundarios

La seguridad y eficacia de Yescarta fueron establecidas en un ensayo clínico multicéntrico, que incluyó a más de 100 adultos con diagnóstico de linfoma de células B grandes refractario a tratamiento o recidivante. La tasa de remisión completa después del tratamiento con Yescarta fue del 51%.

Este fármaco puede ocasionar efectos secundarios graves, que pueden poner en riesgo la vida del paciente, como es el síndrome de liberación de citocinas (SLC), por lo que lleva una advertencia impresa en la caja. El SLC es una respuesta a nivel sistémico a la activación y proliferación de las células CAR-T que ocasiona fiebre alta y síntomas similares a los de la gripe. Además puede ser neurotóxico.

Otros efectos secundarios también graves de Yescarta, incluyen infecciones graves, bajos recuentos de células sanguíneas y debilitamiento del sistema inmune. Si bien estos efectos secundarios generalmente se evidencian dentro de la primera o segunda semana de iniciado el tratamiento, no se descarta el hecho que estos efectos secundarios puedan manifestarse con posterioridad.

Disposiciones especiales para el tratamiento con Yescarta

La FDA exige que aquellos hospitales y clínicas que utilicen Yescarta se certifiquen especialmente, lo que implica que el personal que participe en la prescripción, entrega o administración de Yescarta debe estar adecuadamente capacitado para poder reconocer y manejar los cuadros asociados a la toxicidad del SNC. Además, los pacientes deben ser informados de la posibilidad de ocurrencia de efectos secundarios graves y de la importancia de recibir un tratamiento precoz en el centro que reciben dicha terapia, si manifiestan efectos secundarios.

Como parte de la evaluación más exhaustiva a largo plazo, la FDA le solicita a Kite Pharma Inc. un estudio observacional posterior en el que participen aquellos pacientes que están siendo tratados con Yescarta.

En palabras del Comisionado de la FDA Dr. Scott Gottlieb, con respecto a la importancia de las terapias génicas: “Hoy marca otro hito en el desarrollo de un paradigma científico completamente nuevo para el tratamiento de enfermedades graves. En apenas unas décadas, la terapia genética ha pasado de ser un concepto prometedor a una solución práctica para las formas de cáncer mortales y en gran medida incurables “, que también manifestó que este tipo de tratamientos innovadores basados en  CAR-T y otras terapias génicas serán el punto de partida de varios programas  a lanzar en un futuro cercano.