Fundación Bill y Melinda Gates invertirá en tratamientos accesibles para el VIH y células falciformes | Nación Farma

Fundación Bill y Melinda Gates invertirá en tratamientos accesibles para el VIH y células falciformes

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Los National Institutes of Health (NIH) y la Bill and Melinda Gates Foundation invertirán 200 mil millones de dólares durante los próximos cuatro años para el desarrollo de curas para enfermedades como células falciformes y virus de inmunodeficiencia humana (VIH) basadas en genes.

El miércoles pasado, anunciaron que los tratamientos serán asequibles y estarán disponibles para países en desarrollo; los cuales tienen recursos afectados por ambas enfermedades, sobre todo en el continente africano.

Este esfuerzo es parte de las crecientes preocupaciones de que los avances científicos en medicina genética, como terapias genéticas tradicionales y enfoques de edición a través de CRISPR, son muy costosos y están fuera del alcance de la mayoría de las personas.

Por ejemplo, Spark Therapeutics’ Luxturna, una terapia genética para curar una forma rara de ceguera, cuesta alrededor de 425 mil dólares por ojo; casi lo mismo que las células T genéticamente modificadas (CAR-Ts) para algunos tipos de cáncer de sangre.

Estos tratamientos genéticos, inaccesibles para la mayoría y con altos costos, se ven limitados en los hospitales; por ese motivo, la Fundación Gates se dio a la tarea de invertir en la creación de terapias curativas seguras, efectivas y al alcance de personas con bajos recursos.

Buenas noticias, pero muchos retos

Los científicos que centran sus investigaciones en tratamientos basados en genes toman la inversión de los NIH y la Fundación Gates como una acción benéfica. No obstante, anotan que, incluso sobre los tratamientos más eficaces de bajo costo, hay poca investigación en África subsahariana, una de las regiones más afectadas.

El Dr. Vijay Sankaran, del Dana-Farber/Boston Children’s Cancer and Blood Disorders Centers; dijo a Stat News que la colaboración NIH-Gates es emocionante y con mucho potencial para tener un gran impacto; pero duda que las terapias económicas como la hidroxiurea —para tratar la enfermedad de células falciformes—, lleguen a tener la suficiente disponibilidad para los pacientes.

En el caso del VIH, la situación no es muy distinta. El tratamiento más económico en Estados Unidos es de al menos 100 dólares al año. Además, se estima que solo el 67% de los adultos con el virus y el 62% de los niños en África toman antirretrovirales.

Es por ello que el mayor reto está en cómo mejorar las terapias actuales con terapias genéticas que funcionen.

De hecho, uno de los objetivos de la colaboración de la Fundación Gates y los NIH es trasladar las nuevas curas basada en genes a Estados Unidos para que se realicen ensayos clínicos.

Posteriormente —entre siete y diez años—, dirigirlas a África subsahariana hasta que estén disponibles en las áreas más afectadas por la enfermedad de células falciformes y el VIH/SIDA.

Los puntos principales por cubrir son el acceso, la asequibilidad y la escalabilidad. De esa manera, las personas infectadas con el virus de inmunodeficiencia humana o con células falciformes tendrán la oportunidad de controlar o curar su enfermedad.

Consideraciones de las terapias genéticas

Se estima que el 95% de los 38 millones de personas con VIH viven en países en desarrollo; el 67% de ellas pertenecen a África subsahariana.

Por su parte, el 90% de los niños con la enfermedad de células falciformes en países con escasos recursos mueren antes de los 5 años.

A partir de esas estadísticas, la colaboración entre los NIH y la Fundación Bill y Melinda Gates financiará investigaciones donde los expertos trabajen con grupos africanos para probar los tratamientos basados en genes.

Las empresas CRISPR Therapeutics y Vertex (VRTX) ya realizan un ensayo clínico para la enfermedad de células falciformes con el editor del genoma CRISPR; con este, realizan un análisis final de la mutación que causa la enfermedad en el gen de la hemoglobina.

A pesar de esos desarrollos, la efectividad y seguridad de tratamientos genéticos para células falciformes o VIH sería solo el primer paso; pues terapias de tal magnitud requieren de instalaciones médicas avanzadas, donde se pueda:

  • extraer la sangre de los pacientes,
  • alterar sus genomas,
  • administrar quimioterapias,
  • realizar los terapia genética,
  • y brindar seguimiento médico.

Para el Dr. Bauer, experto en células falciformes en el Boston Children’s, ese esfuerzo de hospitalización seguirá creando barreras de acceso.

Por otro lado, los especialistas señalan que las curas genéticas tendrán que administrarse in vivo a través de una infusión; eso evitaría los altos costos que implican extraer sangre y modificar los genes en laboratorio.

Con información del artículo “NIH and Gates Foundation launch effort to bring genetic cures for HIV, sickle cell disease to world’s poor” de Sharon Begley, publicado en Stat News.