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FDA da Fast Track a un fármaco que funcionaría en casos de linfoma refractario a tratamiento

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Dentro de las patologías neoplásicas malignas, el linfoma difuso de células grandes B (LDCGB) es el linfoma que se presenta con mayor frecuencia, llegando a constituir un 35% de todos los casos de linfoma no Hodgkin.

Su incidencia va incrementando con la edad: la edad media de presentación es a los 60 años, por lo que un 25 a 35 % de los pacientes son de edades avanzadas, llegando a superar el 50% de los pacientes con LDCGB en el grupo de más de 60 años. Este hecho constituye un desafío terapéutico en estos grupos etarios, al considerar que existen muchos pacientes con patologías crónicas preexistentes. También es el linfoma más frecuentemente asociado a la infección por VIH.

Pronóstico del linfoma

Este linfoma se trata de una patología curable en más del 50 % de los casos, dependiendo del pronóstico, que se calcula en la práctica diaria mediante parámetros clínicos sencillos -como edad, estadio, niveles de la enzima LDH, estado funcional, número de localizaciones extranodales- aunque los grupos pronósticos definidos no son suficientes para explicar de manera contundente la aparición de ciertas diferencias en respuesta terapéutica y evolución, que son consideradas como  el resultado de la expresión de una gran heterogeneidad de la patología en sí.

CLR 131 y LDCGB en recaída o refractario

Dentro de los pacientes con linfoma de células B grandes difusas, se encuentra un grupo de mal pronóstico, en recaída o refractario al tratamiento, que no logran la remisión completa con el tratamiento de primera línea o tienen una recaída precoz.

Para estos casos que no responden, existe una nueva opción de terapia, el CLR 131- fabricado por Cellectar Biosciences, Inc.-que corresponde a un conjugado farmacológico de fosfolípidos radioterapéuticos, una molécula de pequeño tamaño que dirige directamente la radiación citotóxica de yodo 131 a las células cancerosas, induciendo de esta manera la muerte de las células tumorales, al limitar la exposición a las células sanas.

FDA y Fast Track

El CLR 131 lleva unos años en el mercado. En el 2014 recibió por parte de la FDA la designación de medicamento huérfano para el tratamiento del mieloma múltiple y en 2018, recibió la misma categorización para el tratamiento del neuroblastoma, rabdomiosarcoma, sarcoma de Ewing y osteosarcoma. 

En mayo de este año, a CLR 131 se le asignó la designación de Fast Track para ser reconocido como cuarta línea o tratamiento posterior del mieloma múltiple en recaída o refractario.

En el caso del LDCGB de mal pronóstico o refractarios a tratamiento, la FDA decidió darle a la terapia una designación de Fast Track al CLR 131, ante lo cual, el presidente y CEO de Cellestar, James Caruso dijo en un comunicado de prensa: “Nos complace recibir la designación Fast Track de la FDA para CLR 131. Esta designación respalda nuestros esfuerzos para proporcionar más rápidamente una nueva opción terapéutica para los pacientes con LDCGB en recaída o refractaria, una enfermedad que generalmente tiene un pronóstico muy pobre y tasas de supervivencia bajas”.

El Fast Track se otorga a aquellos medicamentos que se desarrollan para el tratamiento de patologías graves o potencialmente mortales que no están terapéuticamente cubiertas, por lo que los patrocinadores de medicamentos que reciben esta designación pueden interactuar más frecuente y etrechamente con el equipo de revisión de la FDA, en todo el proceso del desarrollo, además de hacerlos elegibles para la revisión prioritaria de una Solicitud de nuevo medicamento (NDA) y la FDA puede considerar revisar partes de una NDA antes de que el patrocinador envíe la solicitud con todos los datos.

Actualmente, los investigadores están estudiando el CLR 131 en tres ensayos clínicos para diferentes tipos de cáncer de la sangre, de los cuales dos ensayos se encuentran en fase 1: uno en mieloma múltiple en recaída o refractario y el otro en tumores sólidos pediátricos y linfoma. 

Un ensayo de fase 2- CLOVER-1- con pacientes afectados por linfomas de células B en recaída o refractarios, que incluyen mieloma múltiple, leucemia linfocítica crónica / linfoma linfocítico pequeño, linfoma linfoplasmocítico, linfoma de zona marginal, linfoma de células del manto y LDCGB. Se calcula que unos 80 pacientes se inscribirán en el ensayo de 10 importantes centros cancerígenos en todo el país. 

El año pasado, se observó una tasa de respuesta general del 33% en el grupo de pacientes con LDCGB durante una evaluación intermedia, por lo que Caruso manifiesta: “Los pacientes antes de la evaluación intermedia recibieron una dosis única de 25,0 mCi / m2 de CLR 131. La dosis en el estudio de Fase 2 CLOVER-1 ha aumentado, y los pacientes ahora reciben 37,50 mCi / m2 fraccionados en dos administraciones de CLR 131. Estamos optimistas de que CLR 131 tiene el potencial de proporcionar una opción de tratamiento significativa para estos pacientes y esperamos datos adicionales en el 2019“.

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