Las primeras bebés genéticamente modificadas podrían tener mutaciones | Nación Farma

Las primeras bebés genéticamente modificadas podrían tener mutaciones

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En noviembre de 2018, las gemelas Lulu y Nana acapararon los reflectores por convertirse en las primeras bebés modificadas genéticamente.

El responsable fue He Jiankui, en ese entonces, parte de la Southern University of Science and Technology de Shenzhen, China.

Según su anuncio, hecho a través de YouTube, las recién nacidas habían sido editadas con la técnica CRISPR para ser resistentes al virus de inmunodeficiencia humana (VIH).

La noticia conmocionó al mundo por dos razones:

  • Ninguna de las pruebas de Jiankui fue revisada por pares ni publicada en revista científica alguna.
  • La edición genética sigue en fase experimental. Además, podría causar problemas genéticos en etapas tempranas y posteriores de la vida en humanos.

A poco más de un año de tal evento, los científicos revelan algunos de los riesgos que ponen en peligro a Lulu y a Nala.

¿Qué es CRISPR?

La tecnología CRISPR se usó por primera vez en 2013 y consta de dos pasos principales:

  • Asociar el ARN guía con la enzima Cas9, encargada de “cortar” al ADN.
  • Activar los mecanismos naturales de reparación del ADN, como la inserción, modificación o eliminación para un gen específico.

En otras palabras, con esta técnica se pueden incluir y modificar trozos de secuencias de ADN y ARN para hacer frente a enfermedades, como el cáncer, o para atacar virus, como el de inmunodeficiencia humana (VIH), por medio de la activación o desactivación de determinados genes.

A pesar de parecer una herramienta prometedora, los científicos señalan que aún no se comprende del todo y no debería utilizarse en humanos.

El caso de Lulu y Nana

Para modificar a Lulu y Nana, Jiankui y sus colegas decidieron modificar un gen llamado CCR5, el cual es necesario para que el VIH entre en la sangre y afecte al cuerpo.

Una variante del CCR5 es el CCR5 Δ32, al cual le falta una cadena particular de 32 letras del código de ADN.

Esa variación ocurre de manera natural en algunos humanos, y como resultado hay una mayor resistencia a los tipos más comunes de VIH.

Para recrear esa mutación, Jiankui y su equipo utilizaron CRISPR en Lulu y Nana cuando eran embriones. Sin embargo, lo que en realidad hicieron fue modificar CCR5 cerca de la mutación Δ32.

Como consecuencia de ese cambio, se generaron diferentes mutaciones con efectos que aún son desconocidos y que no están relacionados con la resistencia al VIH.

Dimitri Perrin y Gaetan Burgio sugirieron, en un artículo para The Conversation, que las modificaciones no se dieron en todas las células de los embriones. Por lo tanto, Lulu y Nana son “mosaicos”, es decir, tienen una mezcla de genes editados y no editados.

Asimismo, Perrin y Burgio señalan que la edición podría tener impactos no deseados en otras partes del genoma, ya que, al recortar fuera del gen objetivo, esto podría incidir en secuencias similares y modificarlas.

Jiankui reveló que hubo solo una modificación fuera del objetivo, pero dicha prueba se hizo en muestras de células que no eran parte de los embriones. Esto quiere decir que, mientras que los embriones se desarrollaban, otras células pudieron tener cambios fuera del objetivo sin que los responsables lo supieran.

Para los expertos, las limitaciones y los riesgos siempre existirán, pero son escenarios parciales que deben tomarse en cuenta antes de ir a la práctica.

En el caso de la edición genética, acotan Perrin y Burgio, solamente se justifica si los beneficios superan claramente los riesgos y no al revés.

Finalmente, aseguran que Jiankui ni siquiera atendió una necesidad médica insatisfecha, pues ya existen formas de controlar y evitar la transmisión de VIH, incluso de padres a hijos.

El único beneficio de ese intento habría sido solo un menor riesgo de infección, mas no la resistencia total ante el VIH.

Otros usos de la edición genética

La edición de genes tiene múltiples aplicaciones. En humanos, ha demostrado beneficios en la modificación de células somáticas en beta talasemia o en la enfermedad de células falciformes.

Aun así, las técnicas de edición genética no son lo suficientemente maduras como para utilizarlas en embriones y tampoco han logrado un consenso entre expertos de la Organización Mundial de la Salud (OMS).

Con información del artículo «New details about the infamous ‘CRISPR Babies’ experiment have just been revealed», publicado por Science Alert.

El texto original se publicó en The Conversation bajo el título “China’s failed gene-edited baby experiment proves we’re not ready for human embryo modification”, y fue escrito por Dimitri Perrin y Gaetan Burgio.