Esperanzador ensayo con fármaco para tratar el Parkinson

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La enfermedad de Parkinson es una patología neurodegenerativa que afecta a alrededor del 1-2%  de las personas mayores de 65 años. Dentro de la sintomatología, hay temblores, rigidez muscular y problemas al realizar movimientos sencillos y hasta mantener el equilibrio. Aunque algunos medicamentos pueden atenuar los síntomas, no existe un tratamiento que pueda retardar la progresión de esta enfermedad, que ocasiona un importante deterioro en la calidad de vida de quienes la padecen, aunque la adopción de algunas medidas generales para facilitar la vida cotidiana, los fármacos (como levodopa más carbidopa) e incluso la cirugía, colaboran como paliativos de los síntomas, su carácter progresivo ocasiona con el tiempo discapacidad grave e inmovilidad.

Fármaco experimental

Un grupo de científicos de Londres se enfocó en desarrollar y probar un fármaco para ayudar a paliar la progresión y sintomatología de la enfermedad de Parkinson, que tomó forma de un ensayo que incluyó a 41 pacientes con edades entre 35 y 75 años, con síntomas motores de 5 ó más años, que presentaban una gravedad moderada de la enfermedad. Estos voluntarios se sometieron a cirugía asistida por robot, para implantar catéteres intracerebrales para administrar el medicamento directamente a la zona donde se requería.

Este ensayo consistió en un  tratamiento experimental, denominado factor neurotrófico derivado de la línea celular glial (GDNF)– que es fabricado por la empresa canadiense de biotecnología MedGenesis Therapeutix-directamente en las áreas del cerebro afectadas, a través del empleo de un dispositivo llamado implante de “entrega mejorada por convección”. Este dispositivo permite a los médicos inyectar medicamentos a través de un entrada lateral de la cabeza, a través de un catéter directamente al putamen, sin tener que pasar por la barrera hematoencefálica, que es un obstáculo para el ingreso de los fármacos.

Los pacientes fueron divididos en dos grupos: uno recibió infusiones mensuales de GDNF y la otra mitad recibieron una dosis al mes de placebo. Después de nueve meses, a todos los participantes se les aplicaron las infusiones de GDNF durante nueve meses más.

Resultados prometedores

Los resultados de este ensayo fueron publicados en la revista Brain Journal y en el Journal of Parkinson Disease.

Este medicamento experimental podría regenerar las células cerebrales dañadas en los pacientes de Parkinson, si bien los investigadores reconocen que el ensayo clínico no pudo probar que el tratamiento retrasó o frenó el curso de la enfermedad- pero se evidenciaron algunos signos de mejoría, según dijo Alan Whone, especialista en Parkinson de la Universidad Británica de Bristol- al no haber diferencias significativas entre los grupos de tratamiento y de placebo.

Los científicos dijeron que algunos escáneres cerebrales revelaron efectos “extremadamente prometedores” sobre las neuronas dañadas de quienes recibieron el tratamiento, pues según Whone: “La magnitud espacial y relativa de la mejora en las exploraciones cerebrales está más allá de lo que se ha visto anteriormente en los ensayos“, si bien “El resultado primario fue decepcionante”.

Pero aún así los investigadores indicaron que el gran potencial de la terapia justificaba una investigación adicional, en la que los pacientes experimentaron una mejora del 17% en los de la sintomatología en el período de nueve meses- siendo que el objetivo era evidenciar un 20%- comparado con la mejora del 12% en aquellos que recibieron un placebo. Por otro lado se sabe que el efecto placebo induce a errores en los ensayos clínicos para aquellas terapias dirigidas a patologías que afectan el cerebro, generado por las elevadas expectativas de los pacientes de que un tratamiento pueda funcionar.

Los datos aportados por exámenes de exploración cerebral dieron señales que el medicamento podría estar comenzando a reactivar el funcionamiento de las células cerebrales dañadas, pues tras un período de nueve meses no hubo cambios en los cerebros de los pacientes que recibieron un placebo, pero a aquellos que se les administró el GDNF mostraron cambios regenerativos en la zona del putamen- que corresponde a la parte del cerebro afectada por la enfermedad de Parkinson- donde se revirtió el daño equivalente a unos seis años de enfermedad. Whone, con respecto a estos hallazgos manifestó:

La magnitud espacial y relativa de la mejora en las exploraciones cerebrales está más allá de lo que se ha visto anteriormente en los ensayos de tratamientos de factor de crecimiento administrados quirúrgicamente para la enfermedad de Parkinson. Esto representa una de las pruebas más convincentes hasta ahora de que posiblemente tengamos un medio para volver a despertar y restaurar las células cerebrales de dopamina que se destruyen gradualmente en la enfermedad de Parkinson“. 

Con respecto a los efectos variados del fármaco manifestó:

‘La falla en producir el mismo efecto en los síntomas podría ser por varias razones”.”Puede ser que los efectos en los síntomas se retrasen con respecto a la mejora en las exploraciones cerebrales, por lo que un ensayo doble ciego más prolongado puede haber producido un efecto más claro”. ‘También es posible que una dosis más alta de GDNF haya sido más efectiva, o que los participantes en una etapa más temprana de la enfermedad hubieran respondido mejor.”

“Esta es la razón por la que es esencial continuar la investigación para seguir explorando este tratamiento: GDNF sigue teniendo potencial para mejorar la vida de las personas con Parkinson“.

Ensayos futuros

Los investigadores quieren hacer algunos cambios para futuros estudios, pues están convencidos que al modificar el diseño del ensayo y triplicar la dosis del fármaco podrían probar un mayor efecto regenerativo cerebral, además de disminuir los síntomas significativamente.

El equipo ya ha recibido la aprobación regulatoria para probar el fármaco en unos 1,000 voluntarios en un gran ensayo de “fase tres”, aunque necesitan una importante financiación para continuar con el estudio. Si bien MedGenesis está dispuesta a continuar con las pruebas, no puede financiar una prueba tan enorme, por lo que Pfizer había acordado financiar el desarrollo futuro de los medicamentos, a cambio de una licencia para su distribución a nivel mundial. Sin duda, una inversión con mucho éxito potencial.