Bacterias modificadas genéticamente podrían tratar diversas enfermedades

La fenilcetonuria o PKU (por sus siglas en inglés) es un trastorno genético que impide al organismo procesar parte de una proteína llamada fenilalanina.

Este compuesto se encuentra en casi todos los alimentos; en especial en la carne y leche, así como en otras fuentes de proteína. .

Cuando los niveles de fenilalanina suben, esta proteína daña al cerebro y causa una discapacidad intelectual grave.

Los síntomas de alerta para PKU son:

• problemas conductuales o sociales;
• convulsiones, temblores o sacudidas en las piernas y brazos;
• crecimiento lento o detenido; sarpullido en la piel;
• una cabeza pequeña o microcefalia;
• olor a moho en la orina, aliento y piel;
• piel clara y ojos azules como consecuencia de la incapacidad del cuerpo para transformar la fenilalanina en melanina.

Los recién nacidos con este trastorno parecen no tener problemas; sin embargo, entre los 3 y 6 meses de edad comienzan a tener señales de PKU. Por este motivo que, en Estados Unidos, se realizan exámenes a los bebés para descartar la presencia de PKU.

Para diagnosticarlo se utiliza un análisis de aminoácidos en la sangre.

Hasta ahora, según el Instituto Nacional de Salud Infantil y Desarrollo Humano, perteneciente a los National Institutes of Health de EE. UU., el mejor tratamiento para el PKU es una dieta de alimentos con baja cantidad de proteína.

Se deben reemplazar los alimentos con alto contenido proteínas de origen animal, cereales y derivados; se restringen las legumbres y frutos secos y se potencia el consumo de frutas y verduras.

La falta de otro tipo de tratamientos para éste y otros padecimientos es una de las razones por las cuales la investigación médica ha tomado nuevos rumbos.

En esos caminos, los estudios del microbioma humano y la biología sintética se han multiplicado. El objetivo es analizar a los microbios de nuestros cuerpo y a los organismos vivos modificados genéticamente —incluidas las bacterias de nuestros intestinos.

La tarea de los científicos es hallar la manera de modificar genéticamente los microbios del microbioma para tratar varias enfermedades; entre ellas, los trastornos digestivos como la colitis ulcerosa y la enfermedad inflamatoria intestinal.

En la actualidad, empresas del sector privado trabajan en este tema. En Bélgica, por ejemplo, la ActoBio Therapeutics of Ghent ha comenzado a utilizar ingeniería genética para tratar la diabetes tipo 1.

Por otro lado, en Estados Unidos, Oragenics prueba una bacteria modificada para tratar las llagas bucales provocadas por la quimioterapia. Otras empresas diseñan microbios para prevenir infecciones de VIH.

En cuanto a los trastornos como el PKU, la bacteria E. coli modificada se ha presentado como una opción.

A pesar de que E. coli es causante de enfermedades graves, es una bacteria probiótica natural; por lo tanto, si los científicos son capaces de mejorar su función a través del cambio o introducción de genes, se podría lograr que produzcan algo más benéfico para los pacientes.

En otras palabras, estas nuevas modalidades permiten pensar y crear terapias capaces de responder a su entorno.

Recientemente, en la revista Science Translational Medicine, se publicó un artículo en el cual se indica que la E. coli tratada por la empresa Synlogic es segura y puede funcionar; aun cuando sólo se ha probado en pacientes de cirrosis y PKU.

Los autores indican que el intestino es una fuente importante de amoniaco sistémico, el cual, en exceso, provoca una afección grave llamada hiperamonemia.

La hiperamonemia causa grave daño cerebral y hasta la muerte.

Así, en las búsqueda de un potencial terapéutico para dicho padecimiento, los especialistas modificaron el metabolismo de E. coli. El objetivo era producir un exceso de arginina para tomar parte del amoniaco.

Los hallazgos mostraron que, gracias a la cepa diseñada, SYNB1020, el amoniaco en la sangre se redujo; de igual manera, aumentó la supervivencia de los modelos en ratones.

Además, las pruebas en primates no humanos mostraron alta tolerabilidad.

Un ensayo clínico en fase 1 con voluntarios humanos, señalaron los expertos, no produjo eventos adversos.

De acuerdo con NPR, participantes de dicho ensayo se lograron sentir de inmediato mucho mejor y acelerar sus capacidades cognitivas.

Este tipo de investigaciones apoyan la idea de que nuevos desarrollos clínicos podrían ser efectivos en el tratamiento de padecimientos digestivos.

Por supuesto, hace falta mucho trabajo, así como la aprobación de la Food and Drugs Administration en algunas de las terapias; no obstante, los resultados son alentadores.