Advierten riesgos de mutación genética asociados a la la edición de genes con CRISPR/Cas9
Científicos del Wellcome Sanger Institute descubrieron que la edición de genes con CRISPR/Cas9 puede ocasionar serios daños genéticos en las células.
El estudio reveló que los estándares para detectar los cambios de ADN no tomaron en cuenta los daños; esto significa que se requieren más exámenes para cualquier terapia genética potencial.
Según los resultados, existe una mutagénesis en un número significante de muestras. Para comprobarlo, en las muestras se borró material genético y se hizo un reordenamiento más complejo de células madre de embriones de ratón; progenitores hematopoyéticos y una línea celular diferenciada en humanos.
A través de una secuencia de larga lectura y un genotipo PCR, demostraron que el ADN introducido por una sola guía de ARN/Cas9, con frecuencia se convierte en la eliminación de muchos kilobases. Además, identificaron una lesión distal desde el sitio de corte hasta el lugar donde esas modificaciones fueron encontradas.
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Alteraciones no deseadas
Los científicos aseguraron que en sus primeros experimentos usaron el CRISPR/Cas9 para estudiar la actividad genética. En esta investigación reciente, realizaron ejemplos de edición “corta y pega” y analizaron cada uno de los resultados ofrecidos por células de ratón y células tumorales humanas. Asimismo, se apoyaron de métodos como: cultivo de células de ratón y transfección; bioinformática; análisis de información del European Nucleotide Archive; y diseñaron un sumario.
Aunque investigaciones previas habían demostrado muchas mutaciones imprevistas causadas por CRISPR/Cas9; los investigadores del Wellcome Sanger Institute se dieron cuenta de que sí suceden, pero en sitios lejanos al genoma editado originalmente.
De acuerdo con declaraciones del investigador español Lluís Montoliu a la BBC, la precisión que tienen las herramientas de edición CRISPR no la tienen los sistemas de reparación que deben actuar a continuación para restaurar la continuidad física del cromosoma. En otras palabras, si se corta un hilo de ADN, la célula responde con el intento de unir los dos extremos cortados. Es probable que, en el intento de reparación, sólo provoque más daños.
Cabe mencionar también que, en la actualidad, los pacientes tratados con CRISPR son pocos; y quienes lo han probado, lo han hecho ex vivo; es decir, se extraen sus células, se trabajan en el laboratorio y después son insertadas de nuevo.
Este descubrimiento implica la necesidad de mayor interés y trabajo para encontrar alternativas al método CRISPR/Cas9 y sus consecuencias. La investigación completa fue publicada en la revista Nature biotechnology.
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CRISPR/Cas9, una técnica que revolucionó la edición genética
La ingeniería genética comenzó en los años setenta; y marcó un nuevo rumbo para la medicina. Este avance permitió el estudio de enfermedades desde una nueva perspectiva; al mismo tiempo, dejó atrás métodos imprecisos y difíciles de aplicar a gran escala.
Durante las últimas décadas, las investigaciones en ingeniería genética han buscado desarrollar un mecanismo de edición genómica capaz de generar cambios en una célula, de forma coordinada y precisa. La finalidad es que se puedan combatir enfermedades como el cáncer o el VIH.
La tecnología CRISPR es una de las herramientas más recientes y prometedoras de edición de genoma; se usó por primera vez en 2013. Su proceso de edición incluye dos pasos:
- En la primera etapa, el ARN guía se asocia con la enzima Cas9.
- En la segunda, se activan los mecanismos naturales de reparación del ADN fragmentado. Esta reparación, a veces, tiene como resultado la aparición de mutaciones de inserción o deleción; si éstas se localizan en un gen, existe la posibilidad de que se pierda la producción de la proteína que codifica.
En caso de que se dé una molécula de ADN que sirva como molde durante la reparación, la célula lo copiará y el cambio quedará registrado en el ADN. Según los investigadores, los cambios específicos son una de las características más valiosas del CRISPR/Cas9, pues permitiría corregir errores genéticos responsables de enfermedades. Además, podría ser usado para regular la expresión génica.
Por supuesto, al ser una tecnología joven, hace faltan pruebas para que sea completamente exitosa. Investigaciones como la del Wellcome Sanger Institute ponen sobre la mesa los aspectos que deben considerarse para que métodos como CRISPR/Cas9 sean realmente efectivos, cumplan sus objetivos y no dañen el resto de la información genética.
